7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
对话|武磊：从罪人到“YYDS”，我已能理性面对吹捧和谩骂******
8场40强赛，个人攻进8球，助攻3次。
在国足3:1战胜叙利亚、以4连胜晋级世预赛12强赛后，武磊和“YYDS”(永远的神)这个他不明白什么意思的标签，一起登上了热搜。
舆论是个奇怪的东西，它曾经是那么贬低武磊，又能像如今这样吹捧武磊。
北京时间6月16日凌晨进行的世预赛40强赛末轮比赛中，国足3:1战胜叙利亚，四连胜晋级12强赛。比赛中，武磊贡献一传一射。4年前，也是这个初夏的季节，马来西亚马六甲，国足在12强赛关键战中领先的情况下，被叙利亚在最后时刻2:2逼平，进军俄罗斯世界杯只剩下理论可能。
赛后，武磊受到了许多人的指责和谩骂，认为国足最后时刻丢球，与他没有在比赛尾声阶段的进攻中充分耗掉时间有关。
北京时间2017年6月13日晚，2018年世界杯预选赛亚洲区12强赛小组赛第8轮，国足在马六甲客场2:2遭叙利亚队绝平。图片来源：视觉中国在那之后，武磊加冕2018赛季中超冠军，还终于脱掉“本土”的帽子，力压一众大牌外援加冕中超金靴和中国足球先生。
武磊又在2019年毅然决然踏上留洋西甲联赛的征程，选择了这条更难走的路，成了“全村的希望”。他的进球，还一度帮助西班牙人队时隔12年再次进入欧联杯赛场。
北京时间2020年1月5日，西甲迎来加泰罗尼亚德比大战，西班牙人坐镇主场2:2逼平巴塞罗那。武磊在比赛第88分钟破门，打入中国球员对阵巴萨的首粒进球，同时帮助球队扳平比分。2020年，武磊经历高开低走。在年初的加泰罗尼亚德比大战中，他攻破了西甲豪门巴萨的球门，帮助西班牙人队2:2绝平同城死敌，抢下保级关键一分。
但随后新冠病毒来袭，武磊不幸中招，他所效力的西班牙人队最终也没能从降级漩涡中脱身。
资料图：武磊在比赛中。图片来源：视觉中国而在西乙联赛中，被外界寄希望于“降维打击”的武磊，却遭遇出场时间骤减。
在他出战的31场联赛中，没有一场打满90分钟，场均出场仅有27分钟。在有限的时间里，武磊打进2球，助攻2次。
一时间，武磊又招来一部分人的质疑，甚至是嘲讽。
而在世预赛40强赛下半程，国足4场不容有失的比赛中，武磊都在关键时刻挺身而出，又成了永远的神……
北京时间6月16日凌晨进行的世预赛40强赛末轮比赛中，凭借武磊一传一射以及张稀哲、张玉宁的进球，国足3:1战胜叙利亚，成功晋级12强赛阶段。【谈40强赛】
中新体育：整个40强赛阶段你打进8球，连续5场比赛破门，尤其下半程容错率特别低的4场比赛中，都是你在关键时刻挺身而出，这份出色表现主要源于什么？这是你的第二届世预赛，和上一届相比有什么不同？
武磊：从我个人角度而言，因为自己的年龄增长，包括在欧洲踢球，肯定是比四年前要更加成熟一些，心态上更加沉稳，所以我觉得自己的综合能力比四年前更强。
从球队来说的话，我一直对球队有信心。虽然我很长时间没有到球队，没有跟球队在一起，但是我回来的第一天就能感觉到大家的自信，我们对40强赛都是充满信心的。
资料图：国足在40强赛前的上海集训备战期间。张亨伟 摄中新体育：主教练李铁上任之后，国足世预赛取得四连胜，取得了肉眼可见的进步，这份进步源于什么？你怎么看待与李铁在国家队的合作？
武磊：李导建队以来很长时间我没有回来过，但是我一直在群里，这次回来很明显的一个感觉就是，让球员们有更强的归属感和仪式感，比如给球员准备的小漫画这种。很多细节，都让我们觉得非常有归属感。
在到球队之后，我觉得最重要的是在李导的带领下，给我们灌输了非常强的为国家队比赛的荣誉感和使命感，每个人都非常珍惜这样的国家队生涯。
李导在技战术上也非常现代化，强调高强度和快节奏，这是我回来之后感觉特别印象深刻的。包括球员以及所有工作人员，整个氛围非常不错，每个人的想法都是一致的，都往一个方向去努力，这是一个非常好的合作基础。
资料图：李铁带队集训中。中新社记者 骆云飞 摄中新体育：李铁指导之前两次在新闻发布会上对于留洋的话题声援你，你有什么话想对李指导说？
武磊：当天发布会现场李导在回答完这个问题之后，其实我是相当惊讶的，因为我也没想到在这样的一种环境下，李导能够直接站出来去为我声援或者表达一些看法。所以我非常非常感谢李导，也真的是非常感动。
当然这肯定是和李导自己也在国外踢过球有很大关系，他也清楚国外的竞争环境和国外的生活有多么不容易，所以他算是以一个过来人的身份去说这些话，也可以从话里听到那种感同身受、互相了解的一种知己的感觉。
资料图：北京时间2020年2月16日，西甲第24轮西班牙人2:2战平塞维利亚。中国球员武磊首发登场，并在比赛的第49分钟破门，帮助球队2:1反超比分。【从“罪人”到“YYDS”】
中新体育：上一届世预赛12强赛阶段与叙利亚的比赛中，很多人把球队最后被绝平，归咎于你在之前的进攻机会中没有充分耗掉时间，当时怎么看这件事？这次战胜叙利亚之后是否有些释怀了？
武磊：其实我对这件事情完全没有放在心上，因为怎么说呢，我觉得在内行人看来，这种事情也不用去理会吧，我真的没有去在意类似这样的一种言论。
包括之前国家队生涯中，也有很长一段时间都是属于被大家批评的对象，比如在国家队不进球啊，或者浪费机会啊这些，但是我觉得最重要的就是自己能够去调整好心态，当然这个也是随着自己的年龄增长慢慢成熟。我是完全没有受到上一届世预赛的影响。
武磊在上一届世预赛比赛中。中新社记者 张畅 摄中新体育：前几天赛后，“武磊yyds(永远的神)”上了热搜，从“罪人”到“永远的神”，你怎么看这种转变？
武磊：上热搜这个我觉得有点夸张了，其实我都不知道YYDS是啥意思，也是看到有朋友发给我这个，我还特意问了我老婆啥是YYDS才明白，现在都有点跟不上互联网的潮流了。
我觉得自己已经能很好的面对这样一种舆论环境了吧，因为就像我刚才说的，其实这一路过来，不管是在俱乐部还是在国家队也好，都是有过低谷的，但是对我来讲，尽量要去保持住一个好的、稳定的状态，我觉得这个是非常重要和关键的。
北京时间6月8日凌晨结束的世界杯预选赛亚洲区四十强赛中，中国队2：0战胜菲律宾队。图为武磊进球后庆祝。图片来源：视觉中国中新体育：看主教练李铁还有好多国脚在社交平台上发了动态，翻了一下你的微博还停留在5月31日，似乎有些低调？这跟之前部分人对于你留洋的质疑声音有关吗？
武磊：其实现在这些自媒体舆论对我来讲，怎么说呢，当然本身肯定所有人都不希望被大家骂，从我自身来讲，一定是努力想做到最好的，自己一定是希望能够得到大家的认可。
舆论有时候过度的骂或者过度的吹捧，我能够理性的去面对。不然的话，这一路过来也不会有这样的成长经历。
所以我觉得就是在逆境或者在失败的时候，不对自己失去信心，在成功的时候要认清自己还有提高的地方、不足的地方，保持住这样的心态来使自己能够有更长远，更稳定的发挥。
武磊上一条微博，还是5月31日时晒出西乙联赛的冠军奖杯。那是与关岛赛后第二天，原本40强赛主场作战的国足，确定要被迫前往阿联酋沙迦进行剩余3场关键战。【谈留洋踢球】
中新体育：留洋这条路要比在中超踢球更难走，可能也会失去一些东西？当时是怎么考虑这件事的？
武磊：我中超冠军也拿了，最佳射手也拿了，如果说要在中超踢球，我觉得也没有什么可以再去突破或者再去挑战的了。
其实不仅仅是足球吧，从事任何一个职业，如果你没有一个追求，去最好的领域和平台去尝试的话，这是一件很遗憾的事情。特别是在你有这样的机会，能够去的时候。
对我而言，我肯定是会毫不犹豫、坚定地去做，不然我觉得是一件职业生涯当中非常遗憾的事情。
当地时间2019年1月29日，武磊正式亮相西班牙人队主场，与球迷见面，由此开启留洋生涯。图片来源：Osports全体育图片社中新体育：留洋已经两年半了，印象最深的是什么事？哪个阶段让你感觉最难熬？有过结束留洋、回国踢球的想法吗？那么，让你坚持下去的动力又来源于哪里？
武磊：其实说实话，在国外留洋肯定是有很多困难和不容易的地方，大家看到的可能仅仅是场上的比赛画面和训练画面。生活上的困难，包括各种各样的琐碎事情，真的太多太多了，都是需要自己去克服的。
我去之前做了很多心理上的准备，包括如果踢不上球怎么办？或者说机会少怎么办？或者说自己到底能不能跟得上那边的节奏？但是这些都没有让我有过退缩的想法，或者说，觉得想要回国的想法。
当地时间2020年5月23日，从新冠中康复的武磊在训练中。图片来源：视觉中国要说最难熬的，那真的还得说去年得新冠的时候，一度真的有过这个(回国踢球)念头，因为当时确实是情况很困难，外界都不知道，其实家里人也都感染了。
在那种情况下面，你是没有办法靠自己的力量去解决，只能是任由事情去发展。而且也在那个时候，真的没有什么人能够帮助到你。不像你踢球，如果跟不上，你可以通过自己的努力去提高，去解决问题。
所以回过头看这两年半时间，在那样的一种环境下其实是感觉很无助，只有在那一段时间是有过放弃的想法。
好在现在看来是咬牙挺过来了，我非常感谢我的家人们，他们也都非常的不容易。在这两年多的时间，他们也付出了很多，无条件的陪着我，用行动支持着我，如果说我的家人不在那边陪我的话，我肯定是没有办法去坚持的，他们也是我的动力。
5月19日，在外留洋的武磊时隔18个月回到中国备战世预赛。图片来源：武磊个人微博【谈未来】
中新体育：未来有什么打算？下赛季球队又回到西甲舞台了，对自己和球队有哪些期待？
武磊：下赛季回到西甲肯定是一件非常高兴的事情，当然西甲的平台又高了，竞争就更加激烈。
其实每年都会面临这样的问题，因为我们球队青训非常好，每年都会有年轻人补充到一线队，所以这个竞争是一直存在的，还是希望自己能够面对竞争好好表现，能够尽可能的上场吧。多上场多打比赛，这是我对自己的期望。
但是我想说，希望广大球迷能够理解。因为毕竟，我是一个中国球员，在那样的环境下，不可能像顶级球员一样，每场比赛都能够出场或者进球，只能是尽自己努力去争取，所以也希望大家都能够保持平常心。
武磊庆祝球队重返西甲。图片来源：武磊个人微博【谈12强赛】
中新体育：对于接下来的十二强赛有什么期待？
武磊：现在我们是完成了第一个小的目标，我们最大的目标肯定是冲进世界杯。12强赛也快到了，大家还是希望能够咬住这个劲，保持信心和势头，争取能够进入世界杯，这个是我们所有球员、足球人和球迷的梦想，所以我们一定会朝这个方向去努力的。
北京时间6月16日凌晨，国足3:1叙利亚赛前奏国歌环节。图片来源：IC photo中新体育：这届世预赛国足是89、91年龄段球员为班底，再往后更多95后甚至00后球员就要挑起大梁了，对他们有什么建议？尤其在出国踢球这方面？
武磊：我们这一代慢慢退下来之后，当然是希望后面的年轻球员能够努力跟上并且超过我们，其实足球需要更多的年轻球员去挑大梁，这样才是加速进步最好的体现。
希望他们能够抓准每一次成长的机会，比如在自己现在的俱乐部能够有好的发挥，慢慢地起到一个核心，或者起到重要作用，那样之后才可能在国家队贡献自己的力量。
谈到出国踢球，当然肯定是希望能够有更多的人愿意走出去，哪怕是二级联赛，哪怕是小联赛。但是我觉得最重要的前提是，首先要把自己的能力提高上去，一定要在那边靠自己的努力站住脚，不断地努力学习和提高。(作者 卞立群)
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